Techniques d’études employées

En fonction du type d’étude et du stade du développement du médicament, les investigateurs enrôlent des volontaires sains ou des patients.

 

La fiabilité des études repose sur une méthode rigoureuse et éprouvée afin de limiter tout biais, toute erreur de collecte des données ou d’interprétation. Les « Bonnes Pratiques Cliniques » (Good Clinical Practice Consolidated Guideline, sans traduction officielle en français) sont une norme internationale relative à la bioéthique s’appliquant aux essais cliniques réalisés sur des sujets humains.

 

Les différents types d’étude peuvent s’analyser ainsi :

 

Étude contrôlée :

 

Un groupe-contrôle est indispensable pour valider l’efficacité d’une procédure.

 

Il s’agit de regarder non seulement les effets produits par la molécule, mais de les comparer (par exemple avec un placebo ou une absence de traitement).

 

Ce groupe-contrôle peut-être composé soit de sujets ne recevant qu’un traitement inactif, soit de sujets recevant un traitement donné.

 

A chaque fois, on veille à former des groupes semblables (âge, poids, sexe, taille, degré d’atteinte du mal,..).

 

Étude randomisée

La répartition entre le groupe-contrôle et le groupe recevant l’intervention doit être fait de manière aléatoire. On parle alors d’étude randomisée (de random= hasard en anglais).

 

En aveugle ou en insu :

 

L’étude est en « simple aveugle » si le sujet ignore dans quel groupe on l’a placé (test ou contrôle).

L’étude est en « double aveugle » quand l’organisateur lui-même l’ignore.

L’étude est « ouverte » si sujet et organisateur connaissent la situation.

 

Etudes monocentriques et multicentriques :

 

Autant les premières phases se déroulent en général en un lieu, autant on essaye dans les phases ultérieures de multiplier les pays, les centres, pour éviter tout biais.

 

Étude en intention de traiter :

 

Tous les participants à l’étude restent étudiés dans le groupe auquel ils ont été assignés, même s’ils n’ont pas entièrement achevé le protocole, afin d’éviter un biais d’attrition, c’est-à-dire une « disparition » de l’étude de sujets ayant arrêté le protocole pour des raisons, notamment de tolérance. Dans le cas inverse où les patients sont exclus de l’analyse lorsque le protocole initial n’est pas entièrement respecté, on parle d’analyse per protocole.

 

Les résultats d’une étude peuvent être donnés à la fois en intention de traiter et per protocole, la première analyse s’approchant le plus de la réalité, la seconde d’une étude dans des conditions idéales.